婴幼儿渐冻症救命药入医保70万降至3.3万,究竟是怎么一回事?
2023-03-14 来源:你乐谷
正文摘要:
去年12月初，国家医保局公布74种新药进医保，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液遭遇“灵魂砍价”，最终以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录，并从新年第一天开始执行新药价。在山东枣庄，一个4岁的男孩李佳树，成为这个药纳入医保后全国首例注射者。1月1日一大早，李佳树被推进枣庄妇幼保健院PICU病房，正式接受SMA靶向药注射。1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射，成为该药物被纳入医保后湖北首位接受注射的患儿。
婴幼儿渐冻症救命药入医保70万降至3.3万究竟是怎么一回事，跟随小编一起看看吧。
来源：央视财经
去年12月初，国家医保局公布74种新药进医保，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液遭遇“灵魂砍价”，最终以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录，并从新年第一天开始执行新药价。在山东枣庄，一个4岁的男孩李佳树，成为这个药纳入医保后全国首例注射者。
1月1日一大早，李佳树被推进枣庄妇幼保健院PICU病房，正式接受SMA靶向药注射。
山东省枣庄市妇幼保健院PICU主任 孙笑茜：刚才我们进来之后，给予了静脉的镇静镇痛，腰椎穿刺，一次成功，鞘内注射顺利完成。
得知注射成功后，一直守在病房外的小佳树妈妈终于放下了心。
李佳树母亲 李秀花：刚刚大夫说孩子配合挺好的，我们非常非常高兴，说等观察个半小时，差不多就能出来了。
小佳树2017年出生在山东枣庄，10个月大时腿部肌肉萎缩无力，无法行走。经过诊断，被确诊为“脊髓性肌萎缩症”患者。
脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有患者3万多名。
2019年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物——诺西那生钠注射液，在中国获批上市，但每针近70万元的价格，让大部分患儿家属难以承受。以小佳树为例，第一年需要注射6针，此后每年注射3针。
去年12月3日，经过8轮谈判，诺西那生钠注射液以每针3.3万元的价格，进入新版医保药品目录，让不少患者看到了希望。
李佳树母亲 李秀花：看到这个新闻报道，当时我们都哭了，当时真是太感动了。
新版国家医保药品目录公布后，枣庄医保部门第一时间对辖区患者进行了排查，与患者家属取得联系。在确定患者的用药需求后，经过与药企多次沟通，最终确保患儿能够第一时间得到药物救治。
1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射，成为该药物被纳入医保后湖北首位接受注射的患儿。桐桐的母亲郑女士含泪致谢说：“感谢国家的好政策，这是送给我们全家最好的新年礼物。”
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国家医保局：25种罕见病救命药纳入医保
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。北京青年报记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会上了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。国家医疗保障局自2018年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录。
实施动态调整机制后
罕见病药本次目录纳入最多
国家医疗保障局副局长李滔介绍，2021年共有七个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。
北青报记者了解到，今年新增药品中罕见病用药多达七种，这也是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血银子IX、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的氯苯唑酸软胶囊、治疗纯合子型家族性高胆固醇血症的依洛尤单抗注射液等。
其中还有两种此前被称为“天价”的罕见病药物，实现高价罕见病用药进入医保“0的突破”。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病。今年4月份，日本药企武田制药的阿加糖酶α注射用浓溶液在中国获批上市，可作为法布雷病患者的特效药。但由于并未纳入医保，一年的治疗费用高达上百万元。纳入医保后，将可大大降低患者的负担。武田制药另一款罕见病药在此次谈判中新增纳入医保，即用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的特效药醋酸艾替班特注射液，也是今年4月份才获批在中国上市。如果没有这款特效药，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退。
渤健生物旗下的两款罕见病药物诺西那生钠注射液和氨吡啶缓释片成功通过医保谈判，被纳入国家医保目录。诺西那生钠注射液是国内首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2019年在国内获批上市，市场价曾一度高达70万元/针。接受诺西那生钠注射液的起始剂量是两个月内注射4针，之后的维持剂量是每4个月注射1针，需要终身用药。即便只算起始剂量，4针也需花费280万元，这是绝大多数患者家庭难以承受的价格。
北青报记者了解到，完成医保谈判的药品，其年花费金额被严格限制在30万元以下。而随后披露的诺西那生钠注射液谈判现场，医保谈判代表一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是感动无数网友。经过多轮协商，最终该药品以33000余元的价格被正式纳入医保。而该公司用于改善多发性硬化患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片，今年5月份才刚刚获批上市，上市不到半年就进入医保谈判。
渐冻症、血友病等
已有特效药进医保
自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。
近几年的医保目录调整还重点关注了罕见病用药，纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。与2009版医保药品目录相比，2020版目录中罕见病用药数量增加了105%，覆盖的罕见病病种数增加了69%。
其中包括治疗特发性肺纤维化病、系统性硬化症的乙磺酸尼达尼布软胶囊；治疗10岁及以上复发型多发性硬化的芬戈莫德和治疗成人复发型多发性硬化患者的西尼莫德；治疗有WHO II级或III级症状的肺动脉高压患者的安立生坦片；氘代丁苯那嗪片是第一批临床急需境外新药之一，2020年5月获得批准用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍，当年就进入医保；治疗肢端肥大的醋酸兰瑞肽缓释注射液；治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的依达拉奉氯化钠和利鲁唑片，以及多个血友病、帕金森病的治疗药物等等。
截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。
临床急需、国外已上市罕见病药
70日内审结
据有关机构估计，我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障的步伐必须不断加快。
近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。
国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍，国家药监局会同国家卫生健康委联合发布关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告，遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，鼓励企业申报。三批遴选发布的81个药物中，罕见病治疗药品超过一半。目前，已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市。“在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短。”陈时飞说，2020年，新修订的药品注册管理办法明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。2021年，国家药监局新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。
陈时飞说，这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。 文/本报记者 张鑫 本版供图/视觉中国
去年12月初，国家医保局公布74种新药进医保，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液遭遇“灵魂砍价”，最终以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录，并从新年第一天开始执行新药价。在山东枣庄，一个4岁的男孩李佳树，成为这个药纳入医保后全国首例注射者。1月1日一大早，李佳树被推进枣庄妇幼保健院PICU病房，正式接受SMA靶向药注射。1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射，成为该药物被纳入医保后湖北首位接受注射的患儿。
婴幼儿渐冻症救命药入医保70万降至3.3万究竟是怎么一回事，跟随小编一起看看吧。
来源：央视财经
去年12月初，国家医保局公布74种新药进医保，我国首个获批治疗脊髓性肌肉萎缩症的进口药——诺西那生钠注射液遭遇“灵魂砍价”，最终以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保药品目录，并从新年第一天开始执行新药价。在山东枣庄，一个4岁的男孩李佳树，成为这个药纳入医保后全国首例注射者。
1月1日一大早，李佳树被推进枣庄妇幼保健院PICU病房，正式接受SMA靶向药注射。
山东省枣庄市妇幼保健院PICU主任 孙笑茜：刚才我们进来之后，给予了静脉的镇静镇痛，腰椎穿刺，一次成功，鞘内注射顺利完成。
得知注射成功后，一直守在病房外的小佳树妈妈终于放下了心。
李佳树母亲 李秀花：刚刚大夫说孩子配合挺好的，我们非常非常高兴，说等观察个半小时，差不多就能出来了。
小佳树2017年出生在山东枣庄，10个月大时腿部肌肉萎缩无力，无法行走。经过诊断，被确诊为“脊髓性肌萎缩症”患者。
脊髓性肌萎缩症，简称SMA，是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，在我国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前约有患者3万多名。
2019年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物——诺西那生钠注射液，在中国获批上市，但每针近70万元的价格，让大部分患儿家属难以承受。以小佳树为例，第一年需要注射6针，此后每年注射3针。
去年12月3日，经过8轮谈判，诺西那生钠注射液以每针3.3万元的价格，进入新版医保药品目录，让不少患者看到了希望。
李佳树母亲 李秀花：看到这个新闻报道，当时我们都哭了，当时真是太感动了。
新版国家医保药品目录公布后，枣庄医保部门第一时间对辖区患者进行了排查，与患者家属取得联系。在确定患者的用药需求后，经过与药企多次沟通，最终确保患儿能够第一时间得到药物救治。
1月1日上午10时许，患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的桐桐，在武汉儿童医院接受了诺西那生钠注射，成为该药物被纳入医保后湖北首位接受注射的患儿。桐桐的母亲郑女士含泪致谢说：“感谢国家的好政策，这是送给我们全家最好的新年礼物。”
婴幼儿渐冻症救命药入医保70万降至3.3万相关阅读：
国家医保局：25种罕见病救命药纳入医保
为破解罕见病患者用药难题，有关部门在行动。北京青年报记者从18日在京举行的2021年中国罕见病大会上了解到，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。国家医疗保障局自2018年成立以来，连续4年每年一次动态调整医保药品目录，累计将507种新药、好药纳入了目录。
实施动态调整机制后
罕见病药本次目录纳入最多
国家医疗保障局副局长李滔介绍，2021年共有七个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。
北青报记者了解到，今年新增药品中罕见病用药多达七种，这也是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。包括治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗血友病的人凝血银子IX、治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的氯苯唑酸软胶囊、治疗纯合子型家族性高胆固醇血症的依洛尤单抗注射液等。
其中还有两种此前被称为“天价”的罕见病药物，实现高价罕见病用药进入医保“0的突破”。
法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病。今年4月份，日本药企武田制药的阿加糖酶α注射用浓溶液在中国获批上市，可作为法布雷病患者的特效药。但由于并未纳入医保，一年的治疗费用高达上百万元。纳入医保后，将可大大降低患者的负担。武田制药另一款罕见病药在此次谈判中新增纳入医保，即用于治疗遗传性血管性水肿急性发作的特效药醋酸艾替班特注射液，也是今年4月份才获批在中国上市。如果没有这款特效药，中国患者只能依靠输注冻干新鲜血浆使水肿消退。
渤健生物旗下的两款罕见病药物诺西那生钠注射液和氨吡啶缓释片成功通过医保谈判，被纳入国家医保目录。诺西那生钠注射液是国内首个用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物，2019年在国内获批上市，市场价曾一度高达70万元/针。接受诺西那生钠注射液的起始剂量是两个月内注射4针，之后的维持剂量是每4个月注射1针，需要终身用药。即便只算起始剂量，4针也需花费280万元，这是绝大多数患者家庭难以承受的价格。
北青报记者了解到，完成医保谈判的药品，其年花费金额被严格限制在30万元以下。而随后披露的诺西那生钠注射液谈判现场，医保谈判代表一句“每一个小群体都不应该被放弃”更是感动无数网友。经过多轮协商，最终该药品以33000余元的价格被正式纳入医保。而该公司用于改善多发性硬化患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片，今年5月份才刚刚获批上市，上市不到半年就进入医保谈判。
渐冻症、血友病等
已有特效药进医保
自2018年成立以来，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。
近几年的医保目录调整还重点关注了罕见病用药，纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。与2009版医保药品目录相比，2020版目录中罕见病用药数量增加了105%，覆盖的罕见病病种数增加了69%。
其中包括治疗特发性肺纤维化病、系统性硬化症的乙磺酸尼达尼布软胶囊；治疗10岁及以上复发型多发性硬化的芬戈莫德和治疗成人复发型多发性硬化患者的西尼莫德；治疗有WHO II级或III级症状的肺动脉高压患者的安立生坦片；氘代丁苯那嗪片是第一批临床急需境外新药之一，2020年5月获得批准用于治疗与亨廷顿病有关的舞蹈病及成人迟发性运动障碍，当年就进入医保；治疗肢端肥大的醋酸兰瑞肽缓释注射液；治疗肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）的依达拉奉氯化钠和利鲁唑片，以及多个血友病、帕金森病的治疗药物等等。
截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入了国家医保目录，涉及25种疾病。
临床急需、国外已上市罕见病药
70日内审结
据有关机构估计，我国现有各类罕见病患者约2000万人，每年新增患者超过20万人。面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障的步伐必须不断加快。
近年来，我国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。国家药品监督管理局将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序。
国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍，国家药监局会同国家卫生健康委联合发布关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告，遴选发布了三批临床急需境外新药品种名单，鼓励企业申报。三批遴选发布的81个药物中，罕见病治疗药品超过一半。目前，已有26个罕见病药物通过临床急需境外新药专门通道获批上市。“在所有药品上市申请中，罕见病药品审评审批时限最短。”陈时飞说，2020年，新修订的药品注册管理办法明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。2021年，国家药监局新批准利司扑兰口服溶液用散等10个罕见病药品，用于治疗脊髓性肌萎缩症等罕见病。
陈时飞说，这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白，为更多的罕见病患者延缓病情发展、提高生活质量带来了希望。 文/本报记者 张鑫 本版供图/视觉中国
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